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外媒:中国首用基因编辑干细胞抗艾

2019-12-01 13:55:41

据国外媒体报道,中国首次使用基因编辑干细胞治疗艾滋病。

据西班牙报纸阿贝赛网站9月13日报道,北京大学-清华大学生命科学联合中心、首都医科大学附属北京佑安医院、解放军总医院第五医学中心的研究人员近日在《新英格兰医学杂志》上发表了一篇题为“crispr Gene编辑的艾滋病并发急性淋巴细胞白血病患者成人造血干细胞的长期重建”的研究论文。

这些中国科学家对造血干细胞进行基因编辑,赋予它们罕见的艾滋病毒免疫力,然后将它们移植到患有艾滋病和急性淋巴细胞白血病的患者体内。经过基因编辑的细胞在患者体内存活了一年多,没有造成任何可检测的副作用,但是这些细胞的数量不足以显著降低患者血液中人类免疫缺陷病毒(hiv)的含量。

该报告称,感染艾滋病毒的患者首次接受基于crispr基因编辑技术的治疗。加州大学伯克利分校的生物学家费奥多尔·乌诺夫(fyodor Urnov)表示,尽管患者尚未完全治愈,但这是朝着利用基因编辑治疗人类疾病迈出的重要一步。“由于这项研究,我们已经知道基因编辑过的细胞可以存活并留在病人体内,”乌诺夫说。

报告称,这项研究是受“柏林病人”案例的启发。2007年,患有白血病和艾滋病的美国男子蒂姆西·雷·布朗(timthy ray brown)在德国接受造血干细胞移植,被称为“柏林患者”。移植后,患者血液中的艾滋病病毒被有效清除,实现了艾滋病的功能性治愈。其主要原因是造血干细胞的供体有一个突变的ccr5基因,这可以使人体对hiv免疫。

该报告指出,这种能够抵抗艾滋病毒的基因非常罕见:只有大约1%的白人拥有这种先天免疫能力,这在其他种族群体中是没有的。

据报道,北京大学邓鸿奎教授领导的研究团队致力于利用crispr基因编辑技术创造抗艾滋病造血干细胞,使这种潜在的治疗方法能够惠及更多患者。研究人员对一名27岁的男性患者进行了这项实验治疗。患者被诊断患有艾滋病和急性淋巴细胞白血病,需要造血干细胞移植。研究人员最终在供体提供的细胞上实现了17.8%的ccr5基因敲除效率。

研究人员表示,由于这是第一次测试,重点是验证这种疗法的安全性,未来将努力提高基因编辑的效率。

2018年12月1日,一名印度学生在印度孟买参加世界艾滋病日纪念活动。(新华社)

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